메디칼타임즈=문성호 기자한미약품은 지난 19일부터 24일까지(현지시각) 미국 워싱턴DC에서 열린 미국흉부학회 국제 컨퍼런스 'ATS(American Thoracic Society) 2023'에서 LAPSTriple agonist(랩스트리플아고니스트)를 특발성 폐 섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 확인한 연구결과 1건을 포스터로 발표했다고 24일 밝혔다.한미약품 영문 홈페이지에 게시된 'ATS 2023' 발표 내용 관련 안내문LAPSTriple agonist는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오신약이다. 한미약품은 현재 글로벌 임상 2상을 통해 NASH 치료제로 개발중인 동시에 IPF 등 희귀질환 영역에서도 다양한 혁신 가능성을 탐색하고 있다.이미 미국 FDA와 유럽 EMA는 LAPSTriple agonist를 ▲원발 담즙성 담관염 ▲원발 경화성 담관염 ▲특발성 폐 섬유증을 적응증으로 하는 희귀의약품으로 지정한 바 있다.이번 ATS에서 발표한 연구 결과는 특발성 폐 섬유증 모델에서 LAPSTriple agonist의 효력을 평가한 것으로,한미약품은 LAPSTriple agonist 반복 투약시 혈중 산소포화도가 증가하고 섬유화 지표들이 유의하게 개선된 점을 확인했다.특히 이러한 효과는 현재 국내에서 IPF 치료제로 허가된 피르페니돈(pirfenidone)과 닌테다닙(nintedanib)보다 우수한 것으로 나타났다.이번 발표를 맡은 김정아 박사는 "NASH치료제는 물론, 특발성 폐 섬유증 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 뒷받침한 데이터를 확보했다는데 의미가 있다"고 설명했다.한편, 특발성 폐 섬유증은 폐 조직이 점진적으로 딱딱하게 굳어지는 섬유화가 진행돼, 폐기능의 저하를 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 이 질병의 원인으로 뚜렷하게 입증된 것은 없고, 기존 치료제는 증상을 완화하는 정도의 효능적 한계로 인해 미충족 의료 수요가 높은 질환이다.

메디칼타임즈=최선 기자오토탁신 억제 기전의 특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 치료제 지리탁세스탓이 임상 3상에서 실패를 맛봤다.임상 2상에서 폐 기능 측정 지표인 노력성 폐활량(FVC)이 개선되며 새로운 치료제 개발에 기대감을 모았지만 이같은 효과는 대규모 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 재현되지 않았다.영국 국립심장폐연구소 토비 마허 등 연구진이 진행한 IPF 환자에 대한 지리탁세스탓 투약 임상 결과가 국제학술지 JAMA에 9일 게재됐다(doi:10.1001/1987.5355).자료사진폐 조직의 섬유화와 이에 따른 호흡곤란, 폐기능 저하를 동반하는 IPF는 예후가 좋지 않아 적절한 치료가 제공되지 않을 경우 평균 생존 기간은 약 3년에 그친다.현재 상용화된 치료제는 피르페니돈이나 닌테다닙이 있지만 다수의 환자가 약제 투약 기간 중 부작용을 경험해 보다 효과적이면서 안전성이 뛰어난 IPF 치료제에 대한 미충족 수요가 남아있다.지리탁세스탓은 IPF 환자의 폐 손상에 대한 이상 반응을 매개하는 효소를 억제하는 기전으로 임상 2상에서 FVC 감소율에서 위약 대비 더 적은 변화를 보였고 이상 반응 매개 효소의 농도 감소 역시 관찰돼 기대를 모았다.임상 3상인 ISABELA 1 및 ISABELA 2에는 각각 525명, 781명을 환자를 등록했다. 이어 1:1:1로 무작위 배정해 52주 동안 표준치료(피르페니돈, 닌테다닙 또는 둘 다 사용하지 않음)에 1일 1회 경구 지리탁세스탓 200mg, 600mg 또는 위약을 추가 투약했다.주요 연구 종말점은 52주차에 측정한 FVC의 연간 감소율이었고 2차 결과는 질병 진행, 호흡기 관련 입원까지의 시간, SGRQ(세인트 조지 호흡기 설문지 평가방법)의 기준선에서의 변화였다.분석 결과 지리탁세스탓은 두 연구 모두 위약 대비 FVC의 악화 개선에 실패했고 특히 모든 원인으로 인한 사망률은 지리탁세스탓 투약군이 수치적으로 더 높아 임상이 조기 종료됐다.ISABELA 1에서 모든 원인 사망률은 지리탁세스탓 600mg 투약군이 8.0%, 200mg이 4.6%, 위약군이 6.3%였으며, ISABELA 2에서는 600mg이 9.3%, 200mg이 8.5%, 위약군이 4.7%였다.주요 2차 결과에서도 위약 대비 통계적인 이점이 관찰되지 않았다.연구진은 "표준치료 유무에 상관없이 IPF 환자에 대한 지리탁세스탓 투약은 위약 대비 임상 결과를 개선하지 않는다"며 "특히 위약을 복용한 사람보다 사망한 비율이 더 높았다"고 결론내렸다.이어 "2a 연구의 긍정적인 결과가 3상에서 재현되지 않은 이유는 불분명하지만 2상에서의 작은 샘플 크기, 짧은 기간, 표준치료법의 제한된 사용과 같은 한계가 원인이 될 수 있다"며 "3상이 실패한 이유를 밝히기 위해서는 추가 조사가 필요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자특발성 폐섬유증 치료제 피르페니돈의 적응증 확대 가능성이 제기됐다.간질성 폐질환에 대한 효과를 살핀 임상에서 폐활량 기능 감소 속도가 더뎌지는 등 긍정적인 결과들이 나오면서 추가 임상을 통한 효과 확인 필요성에 무게가 실린다.미국 덴버 국립유대인건강(National Jewish Health) 소속 조슈아 J 솔로몬 등 연구진이 진행한 류마티스 관절염 관련 간질성 폐질환 환자에서의 피르페니돈 효과 및 안전성 결과가 국제학술지 란셋에 5일 게재됐다(doi.org/10.1016/S2213-2600(22)00260-0).피르페니돈 성분 치료제 피레스파특발성 폐섬유증 치료제 피르페니돈은 섬유아세포의 증식과 콜라겐의 합성을 억제함으로써 항섬유화 작용을 나타내며 항염증 작용도 나타내는 것으로 알려져 있다.간질성 폐질환은 폐 간질부의 증식과 함께 다양한 염증세포들의 침윤 및 때로는 섬유화가 동반돼 비정상적인 콜라겐 침착을 나타내는 질환들을 총칭하는데 류마티스 관절염의 합병증으로 발생하기도 한다.류마티스 관절염 환자에서 간질성 폐질환의 발생 빈도는 최대 9%에 달하는 것으로 알려졌다.연구진은 특발성 폐섬유증과 간질성 폐질환에서 동반되는 섬유화와 콜라겐의 합성이 서로 비슷하다는 점에 착안, 폐섬유증 치료제 피르페니돈 성분이 간질성 폐질환에도 효과가 있는지 임상에 착수했다.TRAIL1로 명명된 2상 임상은 무작위화된 이중맹검 방식으로 18~85세의 총 123명의 간질성 폐질환 환자를 대상으로 했다.연구진은 환자를 1:1로 무작위 배정해 매일 피르페니돈 2403mg 경구 투약 또는 위약을 52주간 투약했다.1차 평가변수는 52주 치료 기간 동안 10% 이상의 노력성 폐활량(FVC%) 감소 또는 사망에 대한 복합 평가변수의 발생률이었다.2차 평가변수는 52주 동안 절대값 FVC%의 변화, FVC가 10% 이상 감소한 환자의 비율 등이었다.2017년 5월 15일부터 2020년 3월 31일까지 등록된 123명 중 피르페니돈 그룹에 63명, 위약 그룹에 60명에 할당해 분석한 결과 두 그룹 간의 복합 1차 평가변수(기준선에서 FVC% 감소 10% 이상 또는 사망)를 충족한 환자 비율의 차이는 유의하지 않았다.반면 피르페니돈 그룹은 위약 그룹과 비교해 절대값 FVC(–66 대 –146) 및 FVC%(–1.02 대 -3.21)의 추정 연간 변화로 측정한 폐 기능 감소 속도가 더 느렸다.두 그룹 간에 치료로 인한 심각한 부작용의 비율에는 유의한 차이가 없었고 치료와 관련된 사망도 없었다.연구진은 "코로나19 팬데믹으로 인한 연구의 조기 종료 등으로 인해 결과를 주의해서 해석해야 한다"며 "복합 1차 평가변수를 충족하지는 못했지만 피르페니돈은 간질성 폐질환 환자에서 시간 경과에 따른 FVC 감소 속도를 늦췄다"고 평가했다.이어 "환자의 안전성은 다른 피르페니돈 시험에서 나타난 것과 유사했다"며 추가 임상의 필요성을 시사했다.

메디칼타임즈=최선 기자치료제가 제한적인 특발성 폐섬유증(IPF) 영역에 새로운 치료제가 등장할 가능성이 커졌다. 베링거가 개발중인 신약이 노력성 폐활량(FVC) 저하를 지연시켜 임상 2상에 성공한 것.경구용 신약 BI 1015550의 유효성과 안전성을 평가한 임상 2상이 국제학술지 NEJM에 15일 게재됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa 2201737).IPF는 폐에 섬유 조직이 과도하게 생성돼 딱딱하게 굳어지며 점차 호흡 기능이 떨어지는 질환이다. 발병 원인은 정확하게 확인되지 않고 있는 데다가 치료제 역시 질환의 속도를 더디게 하는 피르페니돈과 같은 제한적인 약제만 존재한다.자료사진이탈리아 A. Gemelli IRCCS 대학병원재단 소속 루카 리첼디 교수 등은 포스포디에스테라제4(PDE4) 억제가 항염증 및 항섬유증 효과와 관련이 있다는 점에 착안, IPF 환자에게 도움이 될 수 있는지 임상에 착수했다.연구진은 PDE4B 하위 유형의 경구 약제인 ​​BI 1015550의 효능과 안전성을 조사하기 위해 총 147명의 환자를 대상으로 신약 18mg 1일 2회 또는 위약을 투여받도록 2:1 비율로 무작위 배정했다.1차 연구 종말점은 12주차의 노력성 폐활량(FVC)의 기준선으로부터의 변화로, 병용 시 효과를 보기 위해 다른 항섬유화 치료제 사용군도 포함시켜 FVC 변화량을 살폈다.분석 결과 다른 치료제를 사용하지 않은 환자에서 FVC의 중앙값 변화는 신약 투약군에서 5.7ml이었고, 위약군에서 88.4ml로 나타났다.다른 치료제를 사용한 환자에서 FVC의 중앙값 변화는 신약 투약군에서 2.7ml이었고, 위약군에서 59.2ml이었다.다른 치료제를 사용한 환자에서 신약 단독 투약군 대비 FVC 변화량이 더 적었다는 점은 향후 병용요법의 가능성을 시사하는 대목이다.가장 빈번한 이상반응은 설사였다. 총 13명의 환자가 부작용으로 인해 신약 투약을 중단했다. 심각한 부작용 또는 심각한 부작용이 발생한 환자의 비율 모두 두 시험군에서 유사했다.연구진은 "임상 2상을 통해 신약을 단독 또는 다른 항섬유화 치료제와 함께 사용할 경우 IPF 환자의 폐 기능 감소가 예방됐다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=최선 기자 특발성 폐섬유증 치료제 피르페니돈 성분이 심부전약으로 변모할 가능성이 제기됐다. 심장 근육 섬유화를 개선시키면서 박출률 보전 심부전(HFpEF) 치료제로의 잠재력을 나타냈다. 16일 미국심장협회 연례회의에서 이같은 내용의 연구 결과가 공개됐다. 피르페니돈은 뚜렷한 원인없이 폐에 섬유화가 진행되는 특발성 폐섬유증 치료에 사용된다. 섬유아세포의 증식과 콜라겐의 합성을 억제해 항섬유화 작용을 나타낸다. 자료사진 심부전은 기준에 따라 박출률 40% 미만인 경우 HFrEF, 41~49%는 HFmrEF, 50% 초과는 HFpEF으로 나뉜다. 연구진은 HFpEF 환자의 2/3에서 심장 근육의 흉터가 발견된다는 점에 착안, 피르페니돈 성분이 심근육의 흉터(섬유화) 제거 및 개선에 효과가 있는지 연구에 착수했다. 연구자들은 45% 이상의 박출률 및 심장 흉터를 가진 환자 94명을 1 대 1로 나눠 한쪽은 피르페니돈을, 다른 한쪽은 위약을 투약하는 방식으로 효과를 비교했다. 1년의 추적 관찰 동안 환자들은 심장 근육외 부피 변화를 측정하기 위해 MRI를 받았다. 조사 결과 위약을 받은 환자에 비해 피르페니돈을 복용한 환자의 심장 근육외 세포 부피가 평균 1.21% 감소했다. 연구진은 "기존 연구에서 확보한 자료를 토대로 볼 때 이 정도의 섬유증 변화는 심부전으로 인한 사망과 입원의 현저한 감소로 이어질 수 있다"며 "하지만 이를 확인하기 위해서는 추가 임상이 필요하다"고 강조했다. 이어 "이번 연구에서 피르페니돈 복용군에서 펩타이드로 측정한 결과 체액 저류 현상의 개선이 관찰됐다"며 "펩타이드의 감소는 심부전 유발의 원인 역할을 하는 심장 흉터를 개선하는데 도움을 줄 수 있다"고 덧붙였다. 심근육 흉터 개선은 심장 근육 흉터를 특징으로 하는 HFpEF 환자들에게 피르페니돈 성분이 도움을 줄 수 있음을 시사한다. 다만 이번 연구가 초기 임상에 그친다는 점에서 대규모, 장기간 추가 연구가 필요하다는 게 연구진의 판단이다.

메디칼타임즈=최선 기자 경-중등도 환자로 제한됐던 특발성 폐섬유증 치료제 피르페니돈(품목명 피레스파)의 보험급여 기준이 작년 중증 이상으로 확대된 가운데 이를 뒷받침하는 연구 결과가 나왔다. 투약 48주후 중증 환자군과 경증 및 비중증 환자군 모두 비슷한 수준으로 완화 효과가 나타나 중증 이상 사용에도 실익이 있다는 점을 시사했다. 정만표 성균관의대 내과 교수 등이 진행한 피레스파의 안전성 유효성 연구가 국제학술지 Advances in therapy에 15일 게재됐다(doi.org/10.6084/m9.figshare.12039624.). 특발성폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)은 폐가 딱딱하게 굳는 등 폐 조직에 구조적 변화가 일어나면서 폐 기능이 점점 손실되는 현상으로 우리나라에서는 희귀 난치성 질환으로 분류된다. 당초 폐섬유증 치료제는 경-중등도 환자로 보험급여가 제한됐지만 작년 기준이 완화되면서 초기~중증 이상도 보험이 가능해졌다. 연구진은 2014년부터 2017년까지 국내 10개 기관에서 특발성폐섬유증 환자 258명을 대상으로 시행된 시판 후 조사(post market surveillance, PMS)를 토대로 피레스파의 유효성 및 안전성을 확인했다. 조사자료 분석은 폐 기능 검사 상 노력성 폐활랑(forced vital capacity, FVC)과 일산화탄소 확산 능력(carbon monoxide diffusing capacity, DLco)을 기준으로 중증 환자군과 경증 내지 중등도 환자군으로 나눠 진행했다. 분석 결과, 피레스파 투약 시작 후 48주 동안의 변화를 보았을 때 중증 환자군과 비중증 환자군 모두 비슷한 수준으로 FVC와 DLco의 감소를 완화하는 효과가 확인됐다. 또한 호흡곤란이 악화되지 않거나 호전된 비율과 기침 증상이 악화되지 않거나 호전된 비율의 경우 중증 환자군은 각각 88.4%와 69.3%, 비중증 환자군은 각각 77.6%와 82.8%로 나타나 특발성폐섬유증의 중증도에 관계없이 피레스파의 유효성을 확인할 수 있었다. 피레스파의 안전성과 관련해, 이상사례 발생률은 중증 환자군과 비중증 환자군 사이에 통계적으로 유의미한 차이가 없었다. 피레스파를 판매하는 일동제약 측은 "이번 연구가 비중증뿐 아니라 중증 특발성폐섬유증의 경우에도 피레스파의 사용 실익이 있으며, 폐 섬유화에 따른 폐 기능 손실 및 관련 증상 억제에 효과가 있음을 시사한다"고 설명했다. 이어 "그동안 경증 내지 중등도 환자를 대상으로 시행한 연구 사례만 존재했다"며 "이런 상황에서 중증의 특발성폐섬유증 환자에 대한 피레스파의 임상적 정보와 유효성 및 안전성 등을 확인한 국내 최초의 다기관ㆍ전향적 연구라는 점에서 의미가 있다"고 강조했다.

메디칼타임즈=최선 기자 급여 확대된 폐섬유증 치료제 피르페니돈 성분 제제와 관련 급성 면역 반응인 아나필락시스 쇼크가 보고됐다. 25일 식품의약품안전처는 피르페니돈 성분제제의 유럽의약품청(EMA) 안전성 정보와 관련해 국내·외 허가 현황 등을 종합 검토한 결과에 따라 허가사항 변경지시를 예고했다. 피르페니돈 성분 제제는 뚜렷한 원인없이 폐에 섬유화가 진행되는 특발성 폐섬유증 치료에에 사용된다. 식약처는 임상시험 및 시판후 조사 중 보고된 주요 이상반응에서 아나필락시스 발현 가능성을 확인했다. 식약처는 "피르페니돈 성분을 포함한 의약품 투여 후 얼굴, 입술 및/또는 혀의 붓기와 같은 (일부 심각한)혈관부종으로 인해 호흡곤란 또는 천명과 아나필락시스 반응이 시판 후 조사에서 보고됐다"는 내용을 일반적 주의항에 추가했다. 아나필락시스 반응은 항원-항체 면역 반응으로 발생하는 급격한 알레르기 쇼크의 일종. 아나필락시스는 알레르기 반응이 급성으로 전신에 나타나 생명까지 위협할 수 있다. 피르페니돈 성분을 포함한 의약품 투여 후 혈관부종 증상, 중증 알레르기 반응 또는 징후가 나타난 환자는 즉시 치료를 중단하고 적절한 조치를 취해야 한다. 또 피르페니돈 성분을 포함한 의약품으로 인한 혈관부종이나 과민증의 병력이 있는 환자에게 이 약을 사용해서는 안된다는 내용도 신설됐다. 다만 이번 반응은 빈도가 불명이라는 점에서 흔한 이상반응은 아니다. 일본을 제외한 외국에서 실시한 건강한 성인 및 특발성폐섬유증 환자(총 1,650명) 대상 임상시험에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 구역(32.4%), 발진(26.2%), 설사(18.8%), 피로(18.5%), 소화불량(16.1%), 식욕부진(11.4%), 두통(10.1%), 광과민증(9.3%)등 이었다. 대상품목은 일동제약 피레스파정 200mg, 영진약품 파이브로정 200/400/600mg, 코오롱제약 피레스코정 200/400/600mg까지 7개다. 식약처는 내달 10일까지 예고기간을 거쳐 11일 최종 허가사항을 변경한다는 방침이다.

메디칼타임즈=최선 기자 보험 기준을 초과한 특발성 폐섬유증 치료제 처방 시 흉부영상 소견이 중요한 심사기준으로 작용하면서 일부 삭감 사례가 발생하는 것으로 나타났다. 보험 확대 이후 급여기준 미숙지로 인한 삭감이 주요 원인을 차지한다는 점에서 제약사도 바뀐 보험기준 안내로 대응에 나섰다. 25일 의료계에 따르면 특발성 폐섬유증 치료 인정 기준을 초과한 환자 대상으로 피르페니돈 성분 제제를 처방할 때 흉부영상 소견이 중요한 심사기준으로 작용하고 있는 것으로 나타났다. 올해 초 특발성 폐섬유증 치료제에 대한 건강보험 약제 급여 기준이 완화돼 ▲노력성 폐활량(FVC) 예측치 90% 이하이거나 ▲일산화탄소 확산 능력(DLco) 예측치 80% 이하의 특발성 폐섬유증 환자이면 급여가 가능해졌다. 영진약품이 안내하고 있는 보험 급여 기준 변경 사항 FVC 90% 이하나 DLco 80% 이하 기준을 초과하는 환자들의 경우 진료기록부상 호흡곤란 등의 임상증상 및 흉부 영상 악화 소견이 확인돼야 보험이 인정되지만 새로 생긴 규정이라는 점에서 숙지가 부족하다는 분위기다. 울산대병원 호흡기내과 제갈양진 교수는 "올해 초 보험적용 기준이 바뀌면서 일부 삭감 사례가 발생한 것으로 보인다"며 "FVC는 기준을 충족하지만 DLco는 충족하지 못하는 경우같이 애매한 경우가 있다"고 말했다. 그는 "FVC, DLco 기준을 초과할 때는 폐기능 저하가 뚜렷하거나 임상증상, 흉부영상에서 악화 소견을 제시해야 한다"며 "기존에 없던 규정이 생기다 보니 기준 미숙지로 인해 삭감이 발생하지 않을까 한다"고 말했다. 지난달 건강보험심사평가원도 심사사례를 공유하며 주의를 당부하고 나섰다. 심평원은 폐기능 검사결과, FVC 105%·DLCO 84%로 폐렴에 의한 일시적인 증상 악화 소견은 확인되나, 경과기록지 및 흉부 영상 판독결과지 상 특발성 폐섬유증(IPF) 악화 소견이 확인되지 않는 심사건은 삭감 조치했다. 폐기능 저하 소견은 확인되지만 고해상 흉부전산화단층촬영(HRCT) 또는 폐조직 생검 상 특발성 폐섬유증에 대한 진단적 근거가 확인되지 않는 사례도 삭감했다. 삭감 사례로 언급된 A 약제는 2018년 4분기 대비 보험이 확대된 2019년 1분기 27.4% 매출액이 늘었지만 2분기에는 0.8% 증가에 그쳐 삭감 이슈가 발생한 것 아니냐는 우려를 낳은 바 있다. 피르페니돈 제제 파이브로정을 출시한 영진약품 관계자는 "최근 기준 초과 환자의 삭감 이슈는 2가지 소견을 미기입에서 발생했을 가능성이 있다"며 "폐기능 검사 상 악화 증상은 발견됐지만 향후 CT, 생검 등 판독 과정에서 특발성 폐섬유증 진단을 내리지 않았을 수도 있다"고 말했다. 그는 "특발성 폐섬유증 진단 필수, 폐기능검사 기준 및 기준 초과시 임상소견 2가지 있다면 보험이 가능하다"며 "급여 기준 확대와 함께 영진약품에서는 병원에 급여기준에 대해 설명회를 통해 정확히 가이드 하고 있다"고 설명했다. 그는 "설명회를 통해 급여기준을 계속 안내하고 있어서 그런지 삭감으로 인한 매출 저하는 아직 보고되지 않았다"며 "2018년 4분기 대비 2019년 1분기 매출은 90.5% 증가했고, 2분기에도 73.5% 증가했다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 경-중등도 환자로 제한됐던 특발성 폐섬유증 치료제의 보험급여 기준이 완화되면서 시장 점유율을 확보하기 위한 경쟁이 치열해지고 있다. 영진약품이 오리지널 대비 낮은 가격과 복용편의성을 높인 고용량 품목을 내놓자 코오롱제약도 '가격'과 '용량'으로 맞불을 놓았다. 이달 코오롱제약은 피르페니돈 성분 피레스코정의 400mg과 600mg 용량을 추가했다. 피르페니돈은 폐섬유증 치료에 사용되는 성분. 오리지널 품목은 일동제약 피레스파로 그간 200mg 용량 하나로만 출시됐다. 문제는 기존 치료제의 경우 용법 용량이 2주 간격으로 1회 200mg 1정씩 증량해 1일 최대 9정 1800mg까지 복용해야 했다는 점. 쉽게 말해 1회에 1정에서 많게는 3정까지 하루 3회 최대 9정을 복용해야 하기 때문에 복용 자체가 복약순응도를 떨어뜨리는 요인으로 지목된다는 뜻이다. 지난 10월 영진약품이 복용편의성을 높이기 위해 400mg과 600mg을 추가, 점유율 상승세를 기록하면서 코오롱제약도 바로 맞불 작전으로 나왔다. 코오롱제약은 피레스코 400/600mg을 추가하며 '가격'까지 경쟁력으로 내세웠다. 코오롱제약 관계자는 "피레스코 200mg의 가격은 2220원, 400mg은 3330원, 600mg은 4440원이다"며 "가격 메리트 요소를 부각하기 위해 일부러 동일한 숫자가 반복되도록 고안했다"고 설명했다. 실제로 오리지널 대비 가격 경쟁력을 내세운 영진약품 파이브로정의 약가는 200mg이 2150원, 400mg이 3600원, 600mg이 4800원이었지만 코오롱의 맞불 작전으로 가격 메리트는 다소 희석된 상태다. 코오롱제약 관계자는 "오리지널 피레스파 200mg이 3304원이지만 피레스코는 2220원에 불과하고 두 배 용량인 400mg은 오리지널의 가격과 비슷한 3330원에 불과하다"고 강조했다. 영진약품의 장점을 그대로 벤치마킹한 만큼 시장 점유율 확대에 자신감이 있다는 뜻. 변수는 역시 '가격'이다. 작년 10월 고용량과 낮은 가격으로 시장 점유율 확대에 가속도가 붙은 영진약품은 급여 확대에 따라 가격 변별력이 떨어진다고 평했다. 영진약품 관계자는 "보험 적용 확대로 보통 환자가 부담하는 한달 약값이 3만원 정도에 불과하다"며 "3천원에 불과한 가격차로는 변별력을 가지기 어렵다"고 밝혔다. 그는 "폐섬유증이라는 질환 자체가 중증에 해당하기 때문에 환자들의 니즈는 가격보다는 오히려 다른 영역에 있을 수 있다"며 "실제 환자들은 폐섬유증 관련 자세한 설명을 듣지 못하는 것을 많이 답답해 한다"고 설명했다. 영진약품은 지난해 초 파이브로정 출시와 함께 콜센터를 별도 운영하고 있다. 정제의 복용 방법이나 식이요법, 부작용까지 병원에서 듣기 어려운 정보를 제공하며 반응을 이끌어내고 있다. 영진약품 관계자는 "콜센터에 등록된 환자 수만 100여 명이 넘어갔다"며 "파이브로정은 서울아산병원, 아주대병원, 고대안암병원, 분당서울대병원 등 14개 상급종합병원의 약제위원회를 이미 통과한 만큼 품목별 경쟁은 미투 전력으로는 어렵지 않을까 한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 특발성 폐섬유증 치료제의 엄격한 급여 기준이 중증 이상 환자에게 치료 기회를 박탈한다는 주장이 나온다. 임상 현장에서는 초기~중등도 환자로 제한된 보험 기준이 과거 임상을 기준으로 설정된 까닭에 새로운 연구 결과를 반영한 보험 확대가 필요하다는 입장. 현 급여의 문제점과 개선안, 그리고 보험 확대의 근거가 될 최근의 연구 결과를 짚었다. -편집자 주 과거 임상에 발목 잡힌 피르페니돈 급여 기준 피르페니돈 치료제, 합리적 급여 기준 변경안은 특발성 폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 치료제는 크게 두 가지다. 일동제약이 수입해서 파는 피레스파(성분명 피르페니돈)와 베링거인겔하임의 오페브(성분명 닌테다닙에실산염)다. 오페브는 비급여 품목으로 한달에 약값만 200~300만원 선. 환자들에겐 그림의 떡이다. 피레스파 역시 한달 약제비가 200만원 선을 넘는 고가 약제였지만 2015년 환급형 위험분담제 적용으로 환자가 실제로 부담하는 금액은 10만원 대로 낮아졌다. 작년엔 영진약품 파이브로정을 포함해 피레스파의 복제약(제네릭) 3개 품목이 시장에 진입하면서 오리지널 피레스파 대비 약제비 부담이 더욱 줄었다. 과연 환자의 삶은 나아졌을까. 낮아진 가격에도 불구하고 치료제 사용은 급여 기준을 충족한 이후의 이야기. 임상 현장에선 다른 이야기가 들린다. ▲"급여 기준 바꿀 때 됐다." 다양한 임상 특성을 보이는 환자들에서의 피르페니돈의 효과 현재 보험이 적용된 유일한 특발성폐섬유증 치료제는 피르페니돈 성분이다. 보험 급여는 '경증~중등도'를 대상으로 한다. 폐기능검사 상 노력성 폐활량(forced vital capacity, FVC) 50% 이상 / 일산화탄소확산능력(Carbon monoxide diffusing capacity, DLco) 35%이상 / 6분 보행검사 시 150m 이상 보행 가능을 모두 충족한 경우 보험이 적용된다. 세 기준 중 폐활량이 특히 나쁘거나, 150m를 걷지 못할 정도의 상태 등 환자가 한 가지 조건이라도 기준보다 악화된 상태면 보험에서 배제된다. 쉽게 말해 해당 질병으로 가장 고통받는 환자들이 보험을 적용받기 가장 어려운 대상이라는 뜻. IPF의 보험 적용 기준이 역설적이라는 말이 나오는 이유다. 이렇게 된 것은 급여 설정 당시의 임상 근거 때문이다. 현 급여 기준은 '경-중등도' 환자를 대상으로 미국과 유럽에서 시행된 CAPACITY와 ASCEND 연구를 기반으로 설정됐다. 분당서울대 박종선 교수는 "정부가 급여 기준을 만들 때 비용-효과성을 따지게 된다"며 "급여 설정 당시 인용된 임상이 중증 이상을 빼고 설계됐기 때문에 기준이 그렇게 나올 수밖에 없었다"고 설명했다. 그는 "하지만 최근 초기나 중증 이상의 환자에 피르페니돈 성분을 사용해도 효과가 있다는 연구 결과가 나오고 있다"며 "현재 급여 기준이 예전 데이터를 근거로 했다면, 이제 새로운 임상이 나온 만큼 새로운 기준 적용이 필요하다"고 강조했다. 보험 적용 대상이 제한적이라는 문제도 거론된다. 폐쇄성 기도질환(혹은 폐기종)을 동반 환자의 경우, 기도폐쇄로 폐섬유증이 진행되더라도 노력성 폐활량 수치가 실제 질병 진행을 반영하지 못해 실제보다 변화량이 감소한다. 이에 CAPACITY와 ASCEND 연구는 이러한 환자들은 제외기준으로 분류했고, 폐이식 대기자 역시 기증자가 나타나면 언제든 임상에서 빠질 수 있다는 점에서 제외 대상으로 설정했다. 폐이식을 받아야 할 정도로 중증의 환자가 보험에서 도리어 제외됐다는 뜻. 제갈양진 간질성폐질환연구회 총무이사(울산대병원)는 "보험은 3상 임상의 적응증/제외 기준을 적용해 경중등도의 환자만을 대상으로 했고, 임상에서 폐이식 대기 환자의 수술 시점을 예측하기 어렵다는 이유로 이들을 제외한 것도 그대로 제한 규정으로 받아들였다"며 "이는 실제 진료현장에서 경험하는 다양한 환자들의 치료 기회를 제한하는 결과로 이어졌다"고 지적했다. 그는 "임상 현장에서 보면 IPF로 진단받은 환자 중 급여에서 제시된 세 가지 기준을 충족하는 환자는 절반에 그친다"며 "병원에 찾아올 정도면 병세가 이미 상당히 진행된 상태인데, IPF로 진단받고도 약을 제대로 쓰지 못하는 경우가 있어 안타깝다"고 밝혔다. ▲합리적인 급여 기준안은? 간질성폐질환연구회가 제시한 급여 기준 변경 대비표 Noble 등의 ASCEND 와 CAPAITY 자료를 활용한 후행 연구에서는 노력성 폐활량을 80%로 나눠 비교했지만 피르페니돈의 효과는 동일했고, 일산화탄소확산능력도 50% 로 나눠 비교했지만 동일한 결과가 나타났다. 6분 보행거리도 450m 세 군에서 효과가 같았다. 초기나 중증 이상의 환자들에게 피르페니돈 치료제를 사용하지 않을 '이유'가 없다는 것이다. 후행 연구에서 새로운 기준 적용의 당위성이 제시되면서 관련 학회도 문제를 인식, 급여 확대를 위해 심사평가원과 접촉하고 있다. 간질성폐질환연구회는 의견서를 통해 "IPF 환자의 약 70-80% 는 흡연자로 폐쇄성 기도질환(폐기종)을 동반한 환자가 많고(25-30%), 국내의 경우 외국에 비해 경중등도의 환자외에도 건강검진을 통해 확인되는 초기 환자나 인식 부족으로 진단시 이미 진행된 환자도 드물지 않다"며 "이러한 환자들이 유일한 치료제인 피르페니돈의 치료 혜택을 받지 못하고 있다"고 지적했다. 이어 "증세가 진행된 경우 폐이식을 고려하게 되는데, 현재의 기준은 폐이식 등록시 급여기준에서 제외돼 이식 등록 후 효과적인 치료없이 지내야 한다"며 "외국에 비해 국내 폐이식은 활성화 돼 있지 못해 장기간 대기 중 질병 진행으로 사망하는 경우가 빈번하다"고 꼬집었다. 세 가지 항목에 걸친 각각 기준의 완화뿐 아니라 적용 대상도 폐이식 대기 환자와 폐쇄성 기도질환자 등으로 확대 적용해야 한다는 뜻이다. 간질성폐질환연구회는 최근 연구 결과들은 반영, 새로운 기준을 제시했다. 개정안은 다음과 같다. -FVC 90% 이하이거나 DLco 80% 이하 -FVC 90% 초과하면서 DLco 80% 초과한 환자 중 ▲폐기능 저하: 연간 Predicted FVC 감소량이 10% 이상 이거나 연간 Predicted FVC 200ml 이상 감소 ▲임상증상 악화 ▲흉부영상 악화 소견 두 가지 이상에 해당되는 경우 경증 및 중등도 환자 및 FVC 50% 이상, DLco 35% 이상으로 상한선을 설정한 현 기준과 달리 개정안은 FVC 90% 이하이거나 DLco 80% 이하로 하한선을 설정했다. 또 세 가지 기준을 모두 충족해야 했던 것과 달리 두 가지 기준에 해당하는 경우로 완화했다. 제갈양진 간질성폐질환연구회 총무이사는 "최근의 연구 데이터를 종합해 심사평가원에 보험 확대 적용을 위한 의견서를 제출했다"며 "심평원도 기준 완화 내지 포괄적 적용의 필요성에 동감했다"고 말했다. 영진약품 안태혁 PM 약가 문턱을 낮춘 제약사도 급여 기준 변경에 목소리를 보탰다. 영진약품 안태혁 PM은 "피르페니돈 200mg 기준 오리지널 품목 대비 37% 가격을 낮춘 파이브로정을 출시했다"며 "피르페니돈 치료제는 1회 200mg을 2~3정, 하루 세 번 복용해야 하지만 파이브로정은 처음으로 400mg, 600mg 고용량을 출시했다"고 밝혔다. 그는 "파이브로정 600mg 기준 가격이 4800원에 불과해 3406원 가격의 200mg 품목 대비 복용편의성은 물론 가격 경쟁력까지 갖췄다"며 "이익보다는 환자의 약 접근성을 높이는 데 주력하고 있지만 현재 보험 기준 시스템에선 치료제의 원활한 사용이 쉽지 않아 아쉬운 점이 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 특발성 폐섬유증 치료제의 엄격한 급여 기준이 중증 이상 환자에게 치료 기회를 박탈한다는 주장이 나온다. 임상 현장에서는 초기~중등도 환자로 제한된 보험 기준이 과거 임상을 기준으로 설정된 까닭에 새로운 연구 결과를 반영한 보험 확대가 필요하다는 입장. 현 급여의 문제점과 개선안, 그리고 보험 확대의 근거가 될 최근의 연구 결과를 짚었다. -편집자 주 과거 임상에 발목 잡힌 피르페니돈 급여 기준 피르페니돈 치료제, 합리적 급여 기준 변경안은 호흡기 내과 A 교수는 특발성 폐섬유화증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 진단을 내릴 때마다 고민에 빠진다. 5년내 50%에 달하는 사망률 때문이 아니다. 폐섬유화증 치료제(성분명 피르페니돈)의 보험 적용 기준이 까다로워 정작 IPF로 진단해 놓고도 약을 처방하기가 쉽지 않기 때문. A 교수가 진단한 특발성 폐섬유화증 환자중 1/3 가량은 보험 적용이 안 됐다. 특발성 폐섬유화증의 까다로운 보험 적용 기준이 환자들의 상태 악화를 부추긴다는 지적이 나온다. 경증 및 중등도의 특발성폐섬유증 환자를 대상으로 현행 보험 기준은 다음과 같다. -폐기능검사 상 노력성 폐활량(forced vital capacity, FVC) 50% 이상 -일산화탄소확산능력(Carbon monoxide diffusing capacity, DLco) 35%이상 -6분 보행검사 시 150m 이상 보행 가능 보험에 적용되기 위해선 세 가지 모두를 충족해야 한다. 기준을 모두 충족하기도 어렵지만 정작 문제는 기준에서 제시된 범위가 과연 적합한지 여부다. 폐기능검사 상 노력성 폐활량 검사는 환자 자신의 노력으로 얼마만큼의 호흡할 수 있는지를 체크한다. 코를 막고 입으로만 호흡하도록 해 최대한 숨을 들이마시고 내쉴 때 호흡량으로 검출하는데, 이 기능이 50% 이상이 돼야만 보험 기준에 적용이 된다. 특발성 폐섬유화증으로 폐 기능이 떨어져 노력성 폐활량이 50% 미만인 경우 보험 적용이 안 된다는 뜻. 쉽게 말해 증상이 중증 이상인 환자는 보험에서 제외된다. 급여 기준 일산화탄소확산 능력 또한 경증~중등도로만 설정됐다. 호흡기능 검사법의 하나인 일산화탄소확산 능력 검사는 폐의 산소운반기능을 조사하기 위해 일산화탄소를 사용한다. 보통 80% 이상을 정상을 간주한다. 보험 적용 기준은 35% 이상으로 이 기준에서 상태가 더 나쁜 중증 환자는 보험에서 제외된다. 6분 보행검사 시 150m 이상 보행이 가능하다는 조건 역시 중증의 폐섬유화증 환자가 충족하기 어려운 조건이다. 기준이 이렇게 설정된 까닭은 무엇일까. 삼성서울병원 정만표 교수는 "폐섬유화증에 사용되는 피르페니돈 성분은 사실상 치료제라기 보다는 약의 진행을 억제하거나 지연하는 역할을 한다"며 "보험 기준이 설정될 당시 인용된 해당 성분의 임상이 경증 및 중등도로 설정된 까닭이 크다"고 밝혔다. 그는 "증세가 너무 악화 상태라면 약을 쓴다고 해도 별반 효과가 없을 것으로 보고 보험 적용에서 제외한 것이다"며 "하지만 최근에는 중증 이상의 폐섬유화 환자에서도 피르페니돈 성분을 사용해도 병세를 지연하는 등 효과가 있다는 연구결과가 나오고 있다"고 강조했다. 현 급여기준은 경-중등도의 특발성 폐섬유증 환자에 대한 피르페니돈 성분의 3상 연구 기준을 근간으로 한다. 피르페니돈 성분 치료제가 IPF 환자의 질병 진행을 억제한다는 사실은 미국과 유럽에서 시행된 2개의 3상 연구인 CAPACITY 와 ASCEND 연구를 통해 증명됐다. CAPACITY의 임상 설계는 FVC 50% 이상, DLco 35% 이상(FVC 나 DLco 중 하나는 90% 미만), 6분보행거리가 150 m 이상인 환자를 대상으로 했고, ASCEND 는 FVC 50-90%, DLco 는 30-90%, 6분보행거리 150m 이상인 경-중등도 환자를 대상으로 했다. 즉 폐기능이 좋은 초기 환자(FVC 90% 초과)나 진행된 환자(FVC 50% 미만 혹은 DLco 30-35% 미만)의 경우 연구에 포함되지 못해, 기존 연구결과는 이들에 대한 페르페니돈 성분 치료제 효과의 직접적인 증거는 제시해주지는 못했다. 현재 이들에 대한 진행중인 위약대조 임상연구는 없는 실정이다. ▲"초기~중증에서 페르페니돈 치료제 보험 적용, 근거있다" 앞서 언급한 미국-유럽에서 시행된 2개의 3상 연구(CAPACITY, ASCEND) 대상자들에 대한 추가 연구(Pooled Analysis) 결과가 최근 발표돼 좀더 다양한 환자에서의 피르페니돈의 효과에 대해 시사해주고 있다. 다양한 임상 특성을 보이는 환자들에서의 피르페니돈의 효과 Noble 등의 연구에서 ASCEND 와 CAPAITY 의 pooled data 를 이용해 FVC 를 80% predicted 로 나눠 보았을 때 세 군 모두에서 피르페니돈의 효과는 동일했다. DLco 도 50 % predicted 로 나누어 세 군을 비교해보았을 때 효과는 동일했고, 6분 보행거리도 450m로 나눠 보았을 때 세 군 모두에서 효과가 같았다. 간질성폐질환연구회 제갈양진 총무이사는 "연구는 치료 시작 시점의 폐기능(FVC, DLco), 운동능력(6분도보거리)에 상관없이 피르페니돈의 효과는 동일함을 보여주는 결과"라며 "연구에 포함되지 못한 초기 환자(FVC 90% 초과)나 진행된 환자(FVC 50% predicted 미만 혹은 DLco 30-35% predicted 미만)의 경우에도 동일한 효과를 기대할 수 있음을 시사한다"고 설명했다. FVC 80% 이상인 초기환자에서의 피르페니돈의 효과가 유의미했다. Albera 등이 CAPACITY/ASCEND 연구를 사후분석(post-hoc)한 연구에 따르면, FVC 80% 이상인 초기환자와 진행된(FVC 80%미만) 환자에서 52주간 질병진행 위험도는 동일했다.(hazard ratio 1.28, 95% confidence interval 0.85-1.92, p=0.2403). 피르페니돈의 효과는 FVC 가 80% 이상인 군에서 FVC

메디칼타임즈=손의식 기자뚜렷히 입증된 원인없이 폐에 섬유화가 진행돼 진단 후 5년 생존율 50% 미만, 10년 생존율은 15% 정도에 불과한 무서운 질환. 의료진들은 하나같이 "경과가 좋은 않은 병"이라고 입을 모은다. 바로 특발성 폐섬유증(IPF. idiopathic pulmonary fibrosis)이다. 현재로서는 환자의 사망을 지연시키기 위해 최대한 질환의 진행을 늦추는 것이 최선의 치료 방법이다. 그리고 이를 위한 치료제 중 하나가 영진약품의 '파이브로정'(성분명 피르페니돈)이다. 환자들에 따르면 기존 오리지널 치료제가 있지만 보험적용을 받아도 만만치 않은 약가 때문에 부담을 느낄 수 밖에 없었다. 그러던 중 영진약품이 오리지널 치료제의 특허를 회피해 같은 성분의 치료제를 기존 치료제 대비 절반 약가로 출시하면서 환자들의 부담이 크게 줄었다. 또한 기존 치료제는 최대 하루에 9알까지 복용해야 한다는 환자들의 불편이 있었다. 그런데 최근 영진약품이 출시한 고용량 파이브로정은 최소 하루에 3알만 복용하면 되게끔 복약편의성을 대폭 개선했다. 그런데 국내 특발성 폐섬유증 치료제 시장 규모는 160억원이 채 안 되는 작은 시장이다. 그럼에도 불구하고 영진약품이 '파이브로정'에 많은 노력을 기울이는 이유는 어디 있을까. 메디칼타임즈는 영진약품 파이브로정 PM 안태혁 과장을 만나 이야기를 들어봤다. “파이브로정, 약가는 낮추고 복약 편의성을 올리고” 영진약품 파이브로정 안태혁 PM "특발성 폐섬유증 환자들에게 가장 많이 들었던 이야기 중 하나가 약가에 대한 부담이에요. 기존 오리지널 치료제의 경우 급여 적용을 받아도 한달 본인 부담이 약 20만원 정도였죠. 보험기준에 못 미치는 환자들은 한달에 200~250만원 정도를 내야 했어요. 여유가 안 되는 환자들은 임상에 들어가기 위해 문을 두드리는 상황이었어요." 이런 가운데 영진약품이 오리지널 치료제의 제제 특허를 우회해 '파이브로정'을 출시하면서 환자들의 부담이 크게 줄었다는 것. "파이브로정의 약가는 동일 성분 최저가인 1정에 2150원으로, 기존 오리지널 치료제 대비 절반 이하 가격이에요. 치료제가 아무리 좋아도 환자들의 접근성이 높아야 그 역할을 다 할 수 있다고 생각해요. 영진약품은 특발성 폐섬유증 환자들에게 보다 많은 치료 혜택이 돌아가야 한다는 점에 주력했어요." 안태혁 PM에 따르면 약가를 낮추면서 환자들의 경제적 부담은 줄었지만 넘어야 할 산이 또 하나 있었다. 바로 복약 편의성이었다. 기존 특발성 폐섬유증 치료제는 용법 용량이 2주 간격으로 1회 200mg 1정씩 증량해 1일 최대 9정 1800mg까지 복용해야 했다. 1회에 1정에서 많게는 3정까지 하루 3회 최대 9정을 복용해야 하는 용법에 비쳐볼 때 환자들로서는 복약에 불편을 겪어야 했다. 더구나 소화기 계통에 부작용이 있다보니 아무 때나 복약할 수 있는 것이 아니고 식사 도중이나 식후 복약해야 하기 때문에 환자들의 불편은 더 클 수 밖에 없었다. "이런 이유로 영진약품은 국내 최초로, 유일하게 1정당 400mg과 600mg 고함량 제품을 지난 10월 1일 출시함으로써, 1회에 2~3정 복용해야 하는 것을 1정만 복약하면 되게끔 했어요." "고함량 출시로 1회 3정 복용을 1회 1정 복용 가능해져" 영진약품이 고함량 특발성 폐섬유증 치료제를 출시하면서 환자들은 복약 편의성은 물론 기존 인하된 약가에서 또 한번 약가 혜택을 볼 수 있게 됐다. "200mg 약가가 2150원이라는 점에 비쳐볼 때 400mg이라면 4300원이 될 것 같지만 그렇지 않아요. 약가 규정에 따르면 용량이 2배 함량일 때는 약가를 1.5배, 용량이 3배 함량일 때는 약가가 2배에요. 결국 고함량 제제를 쓸 수록 환자들 입장에선 약가가 훨씬 낮아지는 셈이죠. 파이브로정을 출시하면서 오리지널 대비 약가를 절반 정도로 낮춘데다 고용량을 출시함으로써 환자들은 더 낮은 약가에 치료제를 쓸 수 있게 된 거죠. 바로 이 점이 영진약품이 고용량 특발성 폐섬유증 치료제를 출시한 이유 중 하나에요." '파이브로정'의 노력은 여기서 그치지 않았다. 환자와 약사를 배려한 포장 단위도 눈에 띈다. 안태혁 PM에 다르면 특발성 폐섬유증의 복약 패턴은 하루 3번이기 때문에 약의 개수를 3의 배수로 복용할 수 밖에 없다. 그러나 기존 오리지널 치료제는 100정 포장이라 한달 기준으로 90정을 복용하게 되면 10정이 남을 수 밖에 없다. 이런 이유로 약국에서는 소분하는 경우도 있고 원내 처방 시 재고 관리에도 불편함이 존재한다는 것. 이에 비해 파이브로정은 90정 포장이라 기존의 불편함을 해소했다는 것이 안 PM의 설명이다. “환자 관리는 제약사 의무 중 하나, 콜센터 통해 교육 프로그램까지” 특발성 폐섬유증 환자에 대한 영진약품의 고민과 노력은 현재 진행형이다. "특발성 폐섬유증 치료제는 부작용이 작지 않은 편입니다. 소화기 계통의 부작용 때문에 복약 시점도 중요하고 발진을 유발할 수 있어서 야외 활동 시 긴팔옷이나 썬크림으로 예방해야 해요. 감기만 걸려도 입원해야 하기 때문에 평소 관리에 많은 노력을 해야 해요." 이런 이유로 영진약품은 특발성 폐섬유증 환자 상담을 위한 콜센터도 운영하고 있다. "진료 현장에서 의사 선생님들이 부작용을 줄이기 위해 복용법과 생활습관 관리 등 환자 상담에 심혈을 기울이고 계시죠. 실제로 의사 선생님들의 이런 노력 덕분에 상당 부분의 부작용이 예방되고 있습니다. 하지만 치료제를 개발하는 제약사에게도 이에 대한 의무와 책임이 있다고 생각합니다. 그래서 영진약품은 특발성 폐섬유증 환자 교육을 위해 콜센터 프로그램도 운영하고 있어요. 용법 용량에 대한 복용법을 비롯해 부작용을 줄이기 위한 다양한 상담이 이뤄지고 있습니다." “영진약품의 노력이 분명한 환자 치료 혜택으로 돌아갔으면” 안태혁 PM에 따르면 국내 특발성 폐섬유증 환자 수는 약 5300명 정도로 추산된다. 희귀질환 중에서는 환자가 적지 않은 편이지만 경제적 상황 등 여러 이유로 아직까지 치료 혜택을 못 받는 환자들이 있다는 것. "파이브로정의 방향성은 명확합니다. 보다 많은 특발성 폐섬유증 환자들에게 치료 혜택을 제공하는 것입니다. 실제로 환자들에게 자주 전화를 받아요. 경제적 여건이 어려운 60~70대 환자들이 많은데 약가를 묻는 분도 계시고 고함량 출시를 묻는 분도 계세요. 낮은 약가와 복약 편의성 개선 등 알약 하나하나에 이같은 환자들의 바람을 담기 위해 노력했어요." "그럼에도 불구하고 아직 갈 길이 멀어요. 조금 더 부작용을 줄이기 위해, 보다 본질적인 특발성 폐섬유증 치료를 위해 영진약품은 다각적으로 노력하고 있습니다. 그리고 그 노력이 분명한 환자 혜택으로 돌아가게 하기 위해 최선을 다하겠습니다."

메디칼타임즈=이인복 기자일동제약(대표 이정치)이 일본 시오노기(대표 테시로기 이사오)와 전략적 제휴를 통해 특발성 폐섬유증 치료 신약인 피르페니돈(제품명: 피레스파)을 국내에 독점으로 공급한다. 피르페니돈은 폐의 섬유화를 지연시키고 폐활량과 운동능을 높여주는 효과를 발휘해 특발성 폐섬유증을 치료하는 세계 유일의 치료제다. 이 신약은 일본의 시오노기사가 2008년 개발했으며 올해 3월 유럽 승인을 받아 판매되고 있다. 일동제약은 시오노기사와 협력해 신속하게 허가를 진행, 2012년 상반기에 제품을 발매한다는 계획이다. 일동제약 관계자는 "국내에서도 특발성 폐섬유증으로 고통받는 환자들이 많은 만큼 최대한 신속하게 제품을 출시할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다. 한편, 특발성폐섬유증이란 확인되지 않은 원인으로 인해 폐포벽에 섬유화가 진행돼 점진적으로 폐활량 등 폐기능을 감소시키다가 결국 호흡곤란에 이르게 하는 질환이다. 특히 환자의 약 50%는 5년 이내 사망에 이를 만큼 예후가 좋지 않은 질환으로 국내에서도 희귀난치성 질환으로 규정돼 있다.

메디칼타임즈=윤현세 기자FDA 자문위원들은 인터뮨사의 특발성 폐섬유화증 치료 실험약 피르페니돈(pirfenidone)의 승인을 권고했다고 9일 밝혔다. 자문위원들은 임상시험 결과 피르페니돈은 환자의 생존을 연장하는 효과가 있다고 인정. 이와 같은 결정을 내린 것으로 알려졌다. 피르페니돈은 FDA로부터 우선 심사약물로 선정돼 승인 검토 기간이 단축됐다. 현재 피르페니돈은 일봊에서 ‘피레스파(Pirespa)’라는 상품명으로 판매되고 있는 중이다. 또한 인터뮨은 지난 3월 유럽에도 피르페니돈의 판매 승인을 신청했다고 밝혔다. 분석가들은 피리페니돈이 승인시 2014년까지 매출이 7억1천만 달러에 달할 것으로 예상했다. 피리페니돈의 FDA 최종 승인 시한은 오는 5월 4일이다.